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基因编辑人体临床试验将在美国启动--国际--公民

发布时间:2018-12-06
(责编:张进 (实习生)、樊海旭)

美国一家基因编纂公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技能治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管局部接受。

这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司奇特研发。埃迪塔斯医药公司在声名中表示,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内运用CRISPR技术的疗法”。

据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不波及伦理道德问题。

申明说,美国食品跟药物管理局已接收该公司为这一疗法递交的临床实验申请,允许其应用CRISPR技巧医治利伯先本性黑朦10型患者。

利伯先天性黑朦是一种由多个基因渐变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见起因,寰球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

按盘算,此项临床试验将招募10至20名患者,考试EDIT-101疗法的保险性、耐受性跟有效性。(记者 周舟)